Ed WildAv Professor Ed Wild Oversatt av Dr Jan Frich Redigert av Dr Jeff Carroll

Resultatene av MermaiHD-studien av Huntexil mot bevegelsesforstyrrelser ved HS er blitt publisert i det vitenskapelige tidsskriftet Lancet Neurology. Dette endrer ikke på det faktum at en ny studie er nødvendig før Huntexil kan oppnå godkjenning som legemidler for pasienter.

Huntexil og bevegelsesforstyrrelser

Huntexil er salgsnavnet til ACR16, også kjent som pridopidine. Huntexil ble utviklet av Neurosearch, et dansk legemiddelselskap, og er en ny behandling som potensielt sett kan bedre bevegelsesforstyrrelsene ved Huntingtons sykdom.

En ny studie av Huntexil planlegges, men det finnes også i dag legemidler som kan bedre de ulike symptomene ved HS. Fysioterapi kan også hjelpe mot bevegelsesforstyrrelser.
En ny studie av Huntexil planlegges, men det finnes også i dag legemidler som kan bedre de ulike symptomene ved HS. Fysioterapi kan også hjelpe mot bevegelsesforstyrrelser.

Huntexils mål er bevegelsene eller de ‘motoriske’ symptomene ved HS. Til forskjell fra eksisternede legemidler er målet med Huntexil ikke bare å dempe de ufrivillige bevegelsene (‘chorea’ og ‘dystoni’), men å bedre fysisk funksjon totalt sett, inkludert balanse og frivillige bevegelser.

Neurosearch gjennomførte to kliniske legemiddelutprøvinger av Huntexil - MermaiHD-studien i Europa og HART-studien i USA. Resultatene av disse studiene har blitt presentert i pressemeldinger og på flere vitenskapelige konferanser, og vi har skrevet om dem tidligere på HDBuzz.

Det er verd å understreke at Huntexil er et symptom-lindrende medikament, og vi har ingen grunn til å tro at det er sykdomsmodifiserende når det gjelder HS - det er ikke holdepunkter for at det kan forebygge eller forhindre at sykdommen skrider frem.

Hvorfor overskrifter?

Huntexil kom på agendaen igjen denne uken, med en forvirrende rekke overskrifter fra “Lovende for pridopidine i klinisk legemiddelutprøving” til “Legemiddel skuffer når det gjelder Huntingtons sykdom”. Så hva har egentlig skjedd?

Det enkle svaret er: Ikke mye. Disse overskriftene knytter seg ikke til den nye studien eller noen av de nye dataene. De skriver seg fra de tidligere offentliggjorte resultatene fra MermaiHD-studien i det fagfellevurderte vitenskapelige tidsskriftet The Lancet Neurology.

Hva sier artikkelen?

Artikkelen i The Lancet Neurology sier omtrent det vi forventet ut fra fra Neuroserachs tidligere presentasjoner av MermaiHD-data. Hovedbudskapet er at legemiddelet ikke oppnådde det ‘primære endepunktet’ - målet for suksess - som var bestemt i forkant.

Dette var grunnen til at FDA (Food and Drug Administration) i Amerika og EMA (European Medicines Agency) i Europa begge nektet å godkjenne Huntexil til bruk for pasienter, og insisterte på at det måtte foreligge en ny legemiddelutprøvning hvor det primære endepunktet ble møtt før man vurderte saken på ny.

«Situasjonen er den samme når det gjelder Huntexil »

Blant de mange tingene som ble målt var det en del som tydet på at pridopidine likevel kunne ha noen effekter. Ved den høyeste av de to dosene som ble testet var det enkelte fysiske tester som syntes å bli litt bedre hos pasienter som fikk legemiddelet. Og legemiddelet ble funnet å være ganske sikkert, uten noen særlige bivirkninger. På bakgrunn av dette, går Neurosearch videre med en ny legemiddelutprøvning.

Hvorfor forvirringen?

Forvirringen i media om denne artikkelen illustrerer et vanlig problem i vitenskapen - tendensen nyhetskilder har til å ville formidle et klart og enkelt budskap, selv om vitenskapen sjelden er så enkel.

Som alltid oppfordrer vi leserne til å gå bak overskriftene og ikke stole kun på en enkel nyhetskilde. Våre ‘ti tommelfingerregler’ artikkel gir tips om hvordan man finner sannheten i det som skrives.

Hva nå?

I bunn og grunn har ikke situasjonen endret seg for Huntexil. Om ikke annet gir artikkelen i the Lancet Neurology forsikringer om at MermaiHD-studien var vel gjennomført, legemiddelet er fortsatt interesant og tolereres godt.

Men en ny legemiddelutprøvning - som nå planlegges av Neurosearch - vil fortsatt måtte være nødvendig om Huntexil skal bli godkjent behandling ved Huntingtons sykdom. Vi vil gi deg informasjon om studien så snart det foreligger detaljer om den.

I mellomtiden - det finnes legemidler som alt er tilgjengelige som er mye brukt mot ufrivillige bevegelser - stoffer som tetrabenazine, olanzapine, risperidon og sulpiride. Og fysioterapi og trening kan utgjøre en stor forskjell også. Så hvis lurer på noe knyttet til ufrivillige bevegelser, snakk om HS-legen din.

Forfatterne har ingen interessekonflikter. For mer informasjon om våre publiseringsregler, se FAQ...